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venerdì 5 ottobre 2018

Al Bambino Gesù scoperto l'anticorpo che guarisce tre malattie rare

Uno studio coordinato interamente dall'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù ha ideato un nuovo efficace farmaco.

La rivista scientifica The New England Journal of Medicine parla di questo nuovo farmaco efficace per tre malattie autoinfiammatorie, un gruppo di malattie rare recentemente scoperte e caratterizzate da episodi ricorrenti di febbre e di infiammazioni. La sua efficacia è stata valutata con una sperimentazione clinica mondiale coordinata dai medici della Reumatologia dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma.

Le tre malattie sono la Febbre mediterranea familiare (Fmf), il Deficit di mevalonato chinesi (Mkd) e la Sindrome periodica associata al recettore 1 del fattore di necrosi tumorale (Traps). Di queste, solo la Fmf è la più diffusa e purtroppo ben radicata nel bacino mediterraneo. Le atre due invece sono malattie molto rare.

Quando qualcuno è colpito da queste patologie si verificano episodi febbrili ricorrenti con una frequenza che varia da una volta ogni 15 giorni ad una ogni qualche mese, assieme ad artrite, pleurite, pericondite, peritonita' e rash cutanei.

In tutte e tre le malattie è coinvolta l'interleuchina 1,una molecola legata all'infiammazione. Da qui è stato progettato il test, in cui è stato usato un anticorpo specifico, che ha coinvolto 181 pazienti provenienti da 59 istituti di 15 Paesi.  In tutti e tre i casi gli episodi febbrili si sono ridotti di uno all'anno.

Il farmaco scoperto ha così ottenuto l'autorizzazione dall'Ema (Agenzia europea del farmaco) e dall' Fda (Food and Dry Administration.

Con questa scoperta, la vittoria più grande è quella di aver scoperto un farmaco efficace che possa aiutare a guarire tanti piccoli pazienti.

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